Novartis meldet Tumorfälle bei Kindern nach Zolgensma-Behandlung
Novartis hat weltweit neun Tumorfälle bei Kindern gemeldet, die zuvor mit der Gentherapie Zolgensma gegen eine seltene erbliche Muskelerkrankung behandelt worden waren. In zwei Fällen gibt es Hinweise auf einen Zusammenhang mit der Behandlung. Die 2019 als medizinischer Durchbruch gefeierte Therapie gerät damit wegen möglicher Sicherheitsrisiken in den Fokus.
Wie Novartis in einer Stellungnahme mitteilte, gingen seit der Erstzulassung von Zolgensma im Jahr 2019 neun Meldungen über Tumore bei behandelten Kindern ein. In zwei Fällen sei genetisches Material des für die Therapie verwendeten Transportmittels, des sogenannten Vektors, in der DNA der Patienten nachgewiesen worden. Beide betroffenen Kinder seien behandelt worden und würden weiterhin medizinisch überwacht.
Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Bei dieser seltenen Erbkrankheit sterben Nervenzellen ab, wodurch die Muskeln zunehmend schwächer werden. Das Besondere an der Therapie: Sie wird Kindern unter zwei Jahren einmalig als Infusion verabreicht und schleust eine funktionsfähige Kopie des defekten Gens in die Zellen ein. Damit setzt sie direkt an der Ursache der Krankheit an.
Für Schlagzeilen sorgte Zolgensma bei seiner Markteinführung 2019 auch wegen seines Preises: Mit rund 2,1 Millionen Dollar pro Behandlung je nach Land und Region galt es damals als teuerstes Medikament der Welt.
Bislang wurden die Tumore von drei der neun betroffenen Kinder genauer untersucht, wie die britische Patientenorganisation SMA UK auf ihrer Internetseite schreibt. Während bei zwei davon eine Integration von Vektor-DNA nachgewiesen wurde, scheint bei einem dritten Tumor kein Zusammenhang mit der Behandlung zu bestehen. Die Informationen zu den betroffenen Kindern seien bislang begrenzt. Weitere Angaben der Zulassungsbehörden werden erwartet.
Laut Novartis haben seit der Zulassung weltweit mehr als 6000 Patienten im Rahmen klinischer Studien, spezieller Zugangsprogramme und regulärer Behandlungen Zolgensma erhalten. Der Konzern prüfe laufend neue Sicherheitsinformationen und alle gemeldeten Fälle.
Das potenzielle Risiko einer Tumorbildung durch den Einbau von Vektor-DNA in das Erbgut sei bereits in der Fachinformation zu Zolgensma aufgeführt, betonte Novartis.
