Dank Gentherapie: Schwerkrankes Baby darf wieder hoffen
Forscher aus den USA verändern bei einem Baby gezielt die Gene, um einen seltenen Defekt zu beseitigen. Für andere Betroffene macht der Eingriff Hoffnung.
Das Wichtigste in Kürze
- Dank gezielter Genmanipulation erhält ein neun Monate altes Baby in den USA eine Chance.
- Der Junge leidet an einem seltenen Gendefekt, an dem jedes zweite betroffene Kind stirbt.
- Die Methode lässt Millionen Menschen mit genetischen Krankheiten nun hoffen.
KJ Muldoon kam mit einem seltenen genetischen Defekt auf die Welt, an dem jedes zweite betroffene Kind stirbt. Doch dank einer neuen Art der Genmanipulation darf das neun Monate alte Baby wieder hoffen.
Die Therapie wurde speziell für ihn entwickelt, berichtet «AP News» unter Bezug auf eine dazu veröffentlichte Studie. Diese zeige, wie individuelle Genkorrekturen Leben retten können.
Die Forscher hoffen nun, dass diese Technik künftig Millionen von Menschen helfen wird. Weltweit leiden 350 Millionen Menschen an seltenen Krankheiten, die genetisch bedingt sind. Individuell abgestimmte Gentherapien könnten ihnen neue Hoffnung geben.
Forscher erhielten für Methode 2020 den Nobelpreis
KJ Muldoon, das Baby aus dem US-Bundesstaat Pennsylvania, leidet an einem schweren CPS1-Mangel. Ihm fehlt ein Enzym, das Ammoniak im Körper abbaut. Dadurch vermehrt sich die Substanz und wird für den Betroffenen giftig.
Eine Option kann in solchen Fällen eine Lebertransplantation sein. Für die Eltern eröffnete sich jedoch noch eine andere: jene der experimentellen Gentherapie.
Innerhalb von sechs Monaten entwickelten Ärzte und Forscher aus Pennsylvania eine Therapie, die KJs fehlerhaftes Gen korrigiert. Sie nutzten CRISPR – eine Methode, für die ihre Erfinder 2020 den Chemie-Nobelpreis erhielten.
Anders als frühere Ansätze schneidet die neue Technik das Gen nicht, sondern korrigiert gezielt einzelne Basen. Das senkt das Risiko unerwünschter Veränderungen, berichtet «AP News».
Fortschritte müssen über Jahre beobachtet werden
Im Februar erhielt KJ seine erste Infusion. Nach weiteren Dosen im März und April konnte der Junge wieder normal essen und erholte sich sogar von Infekten besser.
Für ein Urteil, ob die Gentherapie anschlägt, sei es aber noch zu früh, betonen die Ärzte. Die Fortschritte müssten über einen längeren Zeitpunkt beobachtet werden – über Jahre wohl.
