Es grenzt schon fast an ein Wunder: in einer deutschen Kinderklinik ersetzten Mediziner beinahe die komplette Haut eines kleinen Jungen und konnten ihn so von seiner tödlichen Hautkrankheit heilen.
Es ist ein letzter Versuch, um einen kleinen Jungen vor dem Tod zu bewahren: eine Gentherapie zur Heilung seiner schweren Hauterkrankung.
Es ist ein letzter Versuch, um einen kleinen Jungen vor dem Tod zu bewahren: eine Gentherapie zur Heilung seiner schweren Hauterkrankung. - Keystone
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Das Wichtigste in Kürze

  • Dank einer Gentherapie konnten deutsche Mediziner einen schwerkranken Buben heilen.
  • Dafür ersetzten die Ärzte einer Kinderklinik fast die komplette Haut des Kleinen.
  • Klinischer Alltag wird so eine Gentherapie trotzdem vorerst nicht.

Mit einer Gentherapie haben Mediziner einen kleinen Jungen von einer lebensbedrohenden erblichen Hautkrankheit geheilt. Dazu entnahmen sie dem Kind einige Hautzellen, schleusten im Labor eine gesunde Variante des bei ihm fehlerhaften Gens hinein und vermehrten die Zellen dann. Schliesslich transplantierten sie die nachgezüchtete gesunde Haut auf fast die gesamte Körperfläche des Jungen.

80 Prozent neue Haut

Herangezüchtet wurde das um den Erbgutfehler bereinigte Hautgewebe in Italien, in Deutschland wurde es transplantiert. Insgesamt ersetzten die Mediziner 80 Prozent der Haut ihres kleinen Patienten. «Zu Beginn der Behandlung lag der Junge wie eine Mumie in seinem Bett, er war von Kopf bis Fuss in Verbände gewickelt», erzählt Tobias Rothoeft von der Kinderklinik in Bochum, der den Jungen während seines etwa achtmonatigen Klinikaufenthaltes mitbetreut hat. Heute - knapp zwei Jahre nach dem Eingriff - ist der Knabe weitgehend frei von Beschwerden.


Die Freiburger Dermatologin Leena Bruckner-Tuderman, die nicht an der Studie beteiligt war, spricht von einer sehr guten Arbeit. Es sei nicht nur ein schwer kranker Junge erfolgreich behandelt worden, auch seien wesentliche Fortschritte in der stammzellbiologischen Grundlagenforschung erzielt worden. Die Medizinerin erwartet durch Verbesserungen der Methodik Hilfe auch für weitere Betroffene mit anderen Varianten der Erkrankung. «Aber das ist Zukunftsmusik, so weit sind wir noch nicht», sagt die Ärztliche Direktorin der Hautklinik am Uniklinikum Freiburg.

Nicht ohne Risiko

Grundsätzlich besteht bei Gentherapien wie der vorgestellten das Risiko, dass sich das neue Gen an einer ungünstigen Stelle im Erbgut integriert. Dadurch können Regulationsprozesse in der Zelle gestört werden, Krebserkrankungen die Folge sein. Bisher fanden die Forscher bei dem Jungen keinen Tumor oder andere schädliche Entwicklungen.

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