Novartis forscht mit Gates-Stiftung an Sichelzellanämie-Therapie

Novartis und die Bill & Melinda Gates Foundation werden künftig zusammenarbeiten. Ziel der Zusammenarbeit ist es, eine einmalig zu verabreichende In-vivo-Gentherapie zur Heilung der Sichelzellkrankheit (SCD) zu entwickeln, wie Novartis am Mittwoch mitteilte.

Die Stiftung werde das Projekt finanziell unterstützen und Novartis werde seine Expertise in der Medikamentenentwicklung und Gentherapie in diese Zusammenarbeit einbringen. Angaben zur Höhe des Beitrags der Stiftung werden allerdings nicht gemacht.

Wichtig ist es den beiden Seiten, den Zugang zu neuartigen Therapien auch in ressourcenarmen Gebieten zu ermöglichen. SCD ist laut Mitteilung eine erbliche Blutkrankheit. Sie betrifft demnach Millionen von Menschen auf der ganzen Welt. Jährlich werden mehr als 300'000 Menschen mit SCD geboren.

Dabei sind Menschen afrikanischer Abstammung überdurchschnittlich stark betroffen: Etwa 80 Prozent der Krankheitslast entfällt auf Afrika südlich der Sahara. Auch Menschen mit Vorfahren aus Südamerika, Mittelamerika und Indien sowie aus verschiedenen Mittelmeerländern, wie Italien und der Türkei, sind häufig betroffen.

Die SCD ist eine komplexe genetische Störung, die die Struktur und Funktion des Hämoglobins beeinträchtigt. Sie reduziert die Fähigkeit der roten Blutkörperchen, Sauerstoff effizient zu transportieren. Die Erkrankung kann zu akuten Schmerzepisoden führen, die als Sichelzellschmerzkrisen oder vaso-okklusive Krisen bezeichnet werden.

Im Rahmen der bereits laufenden klinischen Gen-Therapien müssen dem Patienten Zellen entnommen werden. Sie werden dann im Labor verändert und in einem komplexen Verfahren, ähnlich einer Knochenmarktransplantation, wieder in den Patienten eingebracht.