Novartis: Zwei Kinder sterben nach Gentherapie

Nach einer Behandlung mit der Therapie Zolgensma von Novartis sind zwei Kinder an akutem Leberversagen gestorben. Der Pharmariese bestätigte die Fälle in einer Stellungnahme vom Freitag. Einmal mehr dürften damit die Risiken dieser Genersatz-Therapie in den Fokus rücken.

«Nach zwei Todesfällen in jüngster Zeit und in Übereinstimmung mit den Gesundheitsbehörden werden wir die Kennzeichnung aktualisieren. Um damit darauf hinzuweisen, dass über tödliches akutes Leberversagen berichtet wurde», heisst es in der Stellungnahme des Konzerns.

Zolgensma ist zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen, einer seltenen Erbkrankheit, die oft im Alter von zwei Jahren tödlich endet. Mit einem Preis von etwa 2 Millionen US-Dollar ist Zolgensma auch die teuerste einmalige Therapie weltweit.

Wie es in der Mitteilung von Novartis weiter heisst: «Wir glauben fest an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil von Zolgensma.» Bis heute seien weltweit mehr als 2300 Patienten damit behandelt worden. Akutes Leberversagen sei eine bekannte Nebenwirkung, über die nach der Behandlung mit Zolgensma berichtet wurde. Sie werde bereits in der Produktkennzeichnung hervorgehoben.

Die Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan. Beide Patienten waren einige Wochen nach der Zolgensma-Therapie mit Steroiden behandelt worden, die zur Beherrschung von Sicherheitsrisiken eingesetzt werden. Es sind laut Novartis die ersten tödlichen Fälle von akutem Leberversagen.

Zolgensma wurde im Mai 2019 in den USA zugelassen und ist damit erst die zweite Gentherapie für eine Erbkrankheit. Neben Zolgensma gibt es nur noch zwei weitere Medikamente von Biogen und Roche, die zur Behandlung zugelassen sind.

Mit Blick auf die Gentherapie Zolgensma ist es immer wieder zu Diskussionen über mögliche Sicherheitsrisiken gekommen. Die beiden Todesfälle könnten diese nun wieder anheizen.