Novartis: FDA stoppt Studie zu Genersatz-Therapie Zolgensma

Novartis hat mit seiner Genersatz-Therapie Zolgensma (AVXS-101) in den USA einen Rückschlag erlitten. Die US-Zulassungsbehörde FDA hat eine derzeit laufende Studie vorerst gestoppt.

So dürfen keine weiteren Patienten für einen bestimmten Arm der STRONG-Studie rekrutiert werden, wie Novartis am Mittwoch mitteilen. Grund sind Entzündungserscheinungen in einer zuvor durchgeführten Tierstudie.

In der STRONG-Studie wird die Genersatz-Therapie Zolgensma einmalig in das Nervenwasser im Bereich des Rückenmarks (Intrathekale Verabreichung) verabreicht. Behandelt werden in der Studie Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2.

SMA ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Patienten, die an SMA Typ 2 leiden, können laut Novartis nie ohne Unterstützung laufen und brauchen häufig einen Rollstuhl.

Die Entscheidung der FDA folgt einer Mitteilung der Zolgensma-Entwicklerin Avexis an die Gesundheitsbehörden und Studienleiter. So habe eine präklinische Studie gezeigt, dass es bei Tierversuchen zu einer Entzündung der dorsalen Wurzelganglien (DRG) gekommen ist. Diese können manchmal von einer Degeneration oder einem Verlust des neuronalen Zellkörpers begleitet werden.

Novartis hatte die Zolgensma-Entwicklerin Avexis im vergangenen Jahr für 8,7 Milliarden Dollar übernommen. Der Konzern erhofft sich von dem Medikament Milliardenumsätze. Bereits zugelassen ist die Therapie für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren, denen sie intravenös verabreicht wird. Mit einem Preis von mehr als 2,1 Millionen US-Dollar ist diese einmalige Therapie das teuerste Medikament der Welt.

Der vorläufige Rekrutierungsstopp betreffe jenen Arm der STRONG-Studie, in der Zolgensma in einer hohen Dosis verabreicht werde, heisst es weiter. Dagegen seien die Studien-Arme mit mittlerer und niedriger Dosierung bereits abgeschlossen und Ergebnisse daraus vorgelegt. Ziel des Programms ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Zolgensma zu testen und zu vergleichen.

Der teilweise Stopp durch die FDA hat laut Novartis aber keinen Einfluss auf die Vermarktung von Zolgensma. Noch hat es Einfluss auf laufende Studien mit AVXS-101, in denen die Therapie intravenös (IV) verabreicht wird.