US-Mediziner testen erste Gentherapie mit Gen-Schere
Die Medizin erlebt eine Premiere: Amerikanische Forscher führten erstmals eine Gentherapie durch mit einer sogenannten Gen-Schere - mitten im Körper des Patienten.
Das Wichtigste in Kürze
- In den USA haben Mediziner erstmals eine neuartige Gentherapie durchgeführt.
- Dabei soll mit einer winzigen Gen-Schere im Körper ein Korrektur-Gen anbringen.
US-Forscher testen erstmals weltweit eine Gentherapie, bei der winzige Gen-Scheren direkt im Körper des Patienten zum Einsatz kommen sollen. Diese Werkzeuge sollen ein Korrektur-Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus Hunter erkrankten Mannes einsetzen, berichtete das UCSF Benioff Children's Hospital am Mittwoch in Oakland.
Menschen mit der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter fehlt ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfache Schäden.
Erste Resultate in drei Monaten
«Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen», sagte der behandelnde Arzt Paul Harmatz. Patient Madeux ist hoffnungsvoll: «Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen. Ich dachte, ich würde nicht länger als bis Anfang 20 leben.» Etwa nach drei Monaten werden Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat.
