Novartis präsentiert neue Daten zu Genersatz-Therapie

Der Pharmakonzern Novartis hat am Neurologen-Fachkongress neue Daten zu seiner Genersatz-Therapie Zolgensma vorgestellt.

Das Wichtigste in Kürze

Der Pharmakonzern Novartis stellt neue Daten zu seiner Genersatz-Therapie Zolgensma vor.
Die Therapie ist für Betroffene des erblich bedingten Muskelschwunds SMA gedacht.
Mehrere Studien bestätigten die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung, so Novartis.

Novartis hat am Neurologen-Fachkongress neue Daten zu seiner Genersatz-Therapie Zolgensma vorgestellt, das meldet die Nachrichtenagentur AWP.

Die Therapie erwies sich bei der Behandlung von Patienten mit dem erblich bedingten Muskelschwund Spinale Muskelatrophie (SMA) als wirksam. Das teilte der Konzern mit. Mehrere Studien hätten das bestätigt.

Novartis stellt Studienergebnisse vor

SMA zählt zu den häufigsten Ursachen für genetische Mortalität bei Säuglingen weltweit. Betroffene haben Probleme beim Schlucken, beim Husten, beim Krabbeln oder beim Essen. Betroffene des Typs 1, der schwersten Form der SMA, erleben den zweiten Geburtstag häufig nicht.

Der Pharmakonzern stellte die Ergebnisse einer Studie vor, bei der Patienten behandelt wurden, die an SMA Typ 2 leiden. Die Kinder der Studie konnten zwar sitzen aber nicht laufen. Die Behandlung dieser Patienten führte zu Meilensteinleistungen. So konnten die mit Zolgensma behandelten Kinder für eine kurze Dauer allein stehen.

Weiter legte Novartis die Ergebnisse von zwei weiteren Studien vor, welche ebenfalls die Wirksamkeit der Behandlung bestätigen.