Novartis erhält von FDA für Iptacopan Status «Therapiedurchbruch»
Novartis hat für seinen Produktkandidaten Iptacopan (LNP023) von der US-Zulassungsbehörde FDA den Status «Therapiedurchbruch» erhalten.
Das Wichtigste in Kürze
- Novartis hat für Iptacopan von der FDA den Status «Therapiedurchbruch» erhalten.
- Die US-Zulassungsbehörde hat den Status aufgrund von zwei Phase-II-Studien erteilt.
- Dieser wird an Medikamente vergeben mit grossem therapeutischen Fortschritt.
Der Kandidat werde bei der lebensbedrohlichen Bluterkrankung paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt. Dies teilte der Basler Pharmakonzern am Mittwoch mit.
Der Status «Therapiedurchbruch» soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwerwiegende Erkrankungen beschleunigen, wenn frühe klinische Beweise darauf hindeuten, dass ein Medikament eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie darstellen könnte.
Positive Zwischenergebnisse
Die FDA habe Iptacopan diesen Status auf der Grundlage positiver Zwischenergebnisse aus zwei laufenden Phase-II-Studien erteilt. In diesen zeigte Iptacopan sowohl bei Patienten, die trotz der Standardtherapie gegen Blutarmut anämisch und auf Transfusionen angewiesen blieben, als auch als Monotherapie bei Anti-C5-naiven PNH-Patienten erhebliche Vorteile.
Bei PNH handelt es sich um eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes, bei der es durch einen erworbenen Gendefekt zur Zerstörung vor allem roter Blutkörperchen durch einen Teil des Immunsystems, das Komplementsystem, kommt.
