Neue Gentherapie behandelt Kinder-Immunkrankheit
Prof. Dr. Alessandro Aiuti entwickelte eine Gentherapie, die die ausschliesslich Kinder betreffende Immunkrankheit ADA-SCID behandelt.
Das Wichtigste in Kürze
- Die Immunkrankheit ADA-SCID macht Kinder wehrlos gegen jede Infektion.
- Ein Mailänder Arzt entwickelte nun eine Gentherapie, um diese Krankheit zu behandeln.
- Für seine Erfolge wird er mit einem Preis ausgezeichnet.
Die Corona-Krise verdeutlichte, wie gefährlich Virusinfektionen sein können. Dabei sind manche Menschen beinahe wehrlos gegen diese Infektionen, da wegen einer Erbkrankheit ihr Immunsystem geschwächt ist.
Die Immunkrankheit ADA-SCID betrifft ausschliesslich junge Kinder und sorgt für eine Störung des Lymphozyten-Entwicklung. Dadurch ist der Körper wehrlos gegen Infektion, wie «Medizin Aspekt» schreibt.
Mit Gentherapie gegen Immunkrankheit
Mailänder Arzt und Forscher Prof. Dr. Alessandro Aiuti meint dazu: «Ohne wirksame Therapie überleben die Kinder selten länger als zwei Jahre, da für sie jede Infektion gefährlich werden kann.»
Die Standard-Therapie bei der Krankheit ist eine Knochenmarktransplantation von einem Spender, ein passender Spender steht nur selten zur Verfügung. Patienten können nun jedoch von Aiutis Erfolgen im Bereich der Gentherapie profitieren. Er entwickelte eine Therapie, bei der den Kindern Blutstammzellen entnommen werden. Danach wird ihre DNA modifiziert.
Behandlung bei über 80 Prozent angeschlagen
«Bisher haben wir mit der entwickelten Therapie 36 Kinder aus 19 Ländern behandelt», verrät Aiuti. Bei über 80 Prozent schlug die Behandlung so an, dass keine Transplantation benötigt wurde.
Seine Therapie wurde nach klinischen Studien in Europa als Arzneimittel zugelassen. Derzeit gilt sie als eine der wichtigsten Entwicklungen von Gentherapien welteweit. Aiuti wird für seine Erfolge mit dem Else Kröner Fresenius-Preis für Medizinische Forschung ausgestattet.
